矮小症患者使用生长激素多数情况下有效,治疗效果与病因、治疗时机、剂量调整及个体差异有关。
1、病因影响生长激素缺乏症患儿疗效显著,特发性矮小症可能部分有效,而染色体异常或骨骼疾病导致的效果有限。
2、治疗时机建议在骨骨骺闭合前开始治疗,5-12岁为黄金窗口期,青春期后治疗效果逐渐降低。
3、剂量方案需根据体重和血清胰岛素样生长因子1水平调整剂量,通常每日皮下注射,疗程持续1-3年。
4、个体反应约70%患儿年生长速度提高2-4厘米,但存在对药物敏感性差异,需定期监测甲状腺功能和血糖。
治疗期间建议保证充足睡眠、均衡营养并配合纵向运动,定期复查骨龄和激素水平,禁止自行调整用药方案。