儿童急性白血病存活率与疾病类型、治疗时机等因素相关,5年生存率可达较高水平。影响预后的主要因素有白血病分型、确诊年龄、治疗反应、基因异常、并发症控制等。
1、白血病分型急性淋巴细胞白血病患儿5年生存率普遍高于急性髓系白血病。前者通过规范化疗可使多数患儿获得长期缓解,后者需根据危险分层采用强化疗或造血干细胞移植。精准分型对制定个体化方案具有决定性意义。
2、确诊年龄1-10岁患儿预后优于婴儿或青少年患者。婴儿白血病常伴MLL基因重排等高风险因素,青少年患者易出现化疗耐药。早期诊断和年龄适配的治疗强度可显著改善结局。
3、治疗反应诱导化疗后骨髓微小残留病阴性者复发概率显著降低。治疗过程中需通过流式细胞术、PCR等技术动态监测疗效,及时调整方案。巩固治疗和维持治疗对预防复发至关重要。
4、基因异常ETV6-RUNX1融合基因阳性提示预后良好,BCR-ABL1融合基因阳性需联合靶向药物。现代分子生物学技术可识别更多预后相关标志物,为风险分层治疗提供依据。
5、并发症控制感染、出血等并发症是治疗期主要死亡原因。层流病房防护、预防性抗感染、成分输血等支持治疗能保障治疗顺利进行。治疗后需定期监测生长发育和器官功能。
儿童白血病治疗需坚持全程规范化管理,采用多药联合化疗为主,必要时结合放疗或造血干细胞移植。治疗期间应保证充足营养摄入,适当补充铁剂、叶酸等造血原料。维持期可进行低强度运动,但需避免剧烈对抗性活动。定期复查血常规和骨髓象,密切观察发热、出血倾向等异常症状。家长需做好用药监督和防护隔离,帮助患儿保持积极心态。随着CAR-T细胞治疗等新技术的应用,儿童白血病预后仍在持续改善。