神经母细胞瘤的治愈率与疾病分期密切相关,低危组治愈率可达百分之八十以上,中危组约百分之四十至六十,高危组则低于百分之五十。治疗效果主要受肿瘤原发部位、分化程度、基因突变等因素影响。
1、疾病分期国际神经母细胞瘤分期系统将疾病分为L1期至M期。L1期肿瘤局限且无转移,手术完整切除后五年生存率超过百分之九十五。L2期局部浸润但未转移,配合放化疗后治愈率约百分之八十。M期远处转移患者即使采用强化疗联合干细胞移植,长期生存率仍不足百分之三十。
2、年龄因素18个月以下患儿预后显著优于大龄儿童。婴儿期发现的局限性肿瘤常具有自发消退特性,部分病例仅需观察。而大于5岁患儿多伴随MYCN基因扩增,对治疗反应差,复发概率增加三倍以上。
3、分子特征MYCN基因扩增是独立不良预后因素,可使生存率下降百分之五十。1p36染色体缺失与17q获得同样提示侵袭性强。相反,TrkA高表达及11q正常者化疗敏感性较好,中危组中这类患者治愈率可提升至百分之七十。
4、治疗反应诱导化疗后原发灶缩小超过百分之九十者预后较好。手术切除程度达百分之九十以上时,中危组三年无事件生存率可达百分之七十五。对131I-MIBG放疗敏感的高危患者,联合GD2免疫治疗可使五年生存率提高百分之二十。
5、复发情况首次治疗后两年内复发者生存率不足百分之十。骨髓或中枢神经系统转移复发最难控制,二次缓解维持时间通常短于6个月。而局部复发经再手术后,部分患者仍可获得长期生存。
神经母细胞瘤患儿需定期监测尿VMA和HVA水平,治疗期间建议采用高蛋白高热量饮食支持。维持血红蛋白大于100g/L有助于提升放疗敏感性,适度补充维生素D可改善骨骼病灶。家长应建立治疗日志记录体温、食欲及活动量变化,避免带患儿前往人群密集场所。康复期每三个月需进行全身PET-CT评估,持续监测至治疗后五年。