珠蛋白生成障碍性贫血能治好吗
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珠蛋白生成障碍性贫血能治好吗
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珠蛋白生成障碍性贫血（地中海贫血）目前无法完全根治，但可通过规范治疗控制症状。主要干预方式包括输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。
1、输血治疗
定期输注浓缩红细胞是维持血红蛋白水平的核心手段，需根据贫血程度制定个体化方案，长期输血可能导致铁过载。
2、祛铁治疗
使用祛铁胺、地拉罗司等铁螯合剂清除体内沉积铁，预防铁过载引发的器官损伤，需定期监测血清铁蛋白水平。
3、造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是潜在治愈手段，适用于配型成功的重型患者，存在移植物抗宿主病等风险。
4、基因治疗
通过基因编辑技术修正缺陷基因尚处于临床试验阶段，可能为未来根治提供新方向。
患者需定期监测血常规和铁代谢指标，避免感染，均衡补充优质蛋白和维生素，重型患者建议在血液科专科随访。
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