骨髓增生异常综合征多数情况下难以完全治愈,但可通过支持治疗、去甲基化药物、免疫调节剂、造血干细胞移植等方式控制病情。
1、支持治疗通过输血纠正贫血,使用粒细胞集落刺激因子改善中性粒细胞减少,适用于低危组患者。可能与造血功能衰竭有关,表现为乏力、感染等症状。
2、去甲基化药物地西他滨、阿扎胞苷可延缓疾病进展,适用于中高危患者。可能与表观遗传学异常有关,表现为血细胞减少进行性加重。
3、免疫调节剂来那度胺对5q缺失亚型效果显著,可减少输血依赖。可能与免疫微环境失调有关,表现为染色体特异性异常。
4、造血干细胞移植异基因移植是潜在根治手段,适用于年轻高危患者。可能与克隆性造血干细胞病变有关,表现为原始细胞比例增高。
日常需保持口腔清洁、避免剧烈运动,定期监测血常规,出现发热或出血倾向应及时就医。