多发性骨髓瘤的基因疗法主要包括嵌合抗原受体T细胞疗法、BCMA靶向基因编辑、溶瘤病毒疗法、免疫检查点基因调控等。这些方法通过修饰患者自身免疫细胞或靶向肿瘤相关基因发挥作用。
嵌合抗原受体T细胞疗法通过基因改造T细胞靶向B细胞成熟抗原,常见不良反应包括细胞因子释放综合征,需配合托珠单抗等药物控制炎症反应。
BCMA靶向的CRISPR基因编辑技术可精确敲除肿瘤相关基因,治疗前需进行骨髓活检评估肿瘤负荷,可能联合使用硼替佐米等蛋白酶体抑制剂。
基因工程溶瘤病毒可选择性地在肿瘤细胞内复制并表达治疗基因,治疗期间需监测肝肾功能,常与来那度胺等免疫调节药物序贯使用。
通过基因手段调控PD-1/PD-L1等免疫检查点可增强抗肿瘤免疫,可能引起甲状腺功能异常等副作用,需定期检测内分泌指标。
基因治疗期间应保持高蛋白饮食并适度活动,严格遵医嘱进行血常规和免疫功能监测,出现持续发热或神经系统症状需立即就医。