肌肉病药物研究进展

下述内容非教科书或专著的内容，均来自国外的最新研究结果，我将陆续更新，但只供参考。

请注意lgmd2b无需进行大量的锻炼，许多患者都是在锻炼后发病，国外研究发现力量锻炼加速该病的发展。

对于dmd的治疗目前最经典的方法是用口服强的松，2012年的研究建议给药时间是在2-4岁之间。对于身体生长缓慢问题，可以用点生长激素，后者对身体无明显副作用。阿司匹林和布洛芬也具有抗炎作用，动物实验对于dmd同样有效，但无人体方面的临床研究。最近报道依普利酮治疗后骨骼肌的水肿消退，呼吸、心脏和四肢肌肉力量好转，该药在这个剂量下无明显副作用。在抗炎方面阿司匹林按照每日每公斤体重30毫克计算最低的剂量，长期用药有很大副作用。是否对dmd患者有效，还需临床观察。动物研究提示精氨酸治疗dmd可以改善骨骼肌utrophin 的表达，降低ck。北京大学第一医院神经内科袁云

2012年2月18日参加了美国赛诺菲组织的一次专家会议，该公司计划在今年下半年或明年上半年在中国进行糖原累积病2型和法布雷病的临床药物研究，这两个病的药物已经证明有效。作为国家药理基地，我们将承担该工作，近期将先招募fabry病患者，全国总共有20个名额。

此外强直性肌营养不良1型以及其他类型的溶酶体病也将在近2-3年开展临床药物试验。

leigh病存在脑叶酸缺乏，请补充四氢叶酸或亚叶酸。

肢带型肌营养不良2b可以用力拓西单克隆球蛋白治疗，也就是用免疫抑制剂治疗，但激素无效。

lerario a, cogiamanian f, marchesi c, belicchi m, bresolin n, porretti l, torrente y.effects of rituximab in two patients with dysferlin-deficient muscular dystrophy. bmc musculoskelet disord. 2010 jul 11;11:157.

维生素d3可以协助治疗所有的免疫性疾病，最近发现维生素d3可以协助肢带型肌营养不良2b的缺失蛋白出现表达，也可以协助治疗此病。