英国要求灵活的药物价格----从索拉非尼看NICE与药厂的较劲

      肝癌是临床上常见的恶性肿瘤，其恶性程度高，进展快。理论上手术可以治愈，但现实中，只有15%患者适合手术切除。拜耳和Onyx药业公司从肿瘤的发生机理和肿瘤生长需要新生血管提供营养入手，联合研制多吉美（索拉非尼），适用于不宜手术治疗的晚期肝癌患者，目前是世界上第一个被批准应用于临床的一个多靶点的靶向治疗药物。药物索拉非尼能够延长晚期肝癌患者3个月的生命，但是如果你使用英国的国民卫生服务（NHS），那您将不能享受。

        在今年11月9日，英国国家卫生和临床质量管理研究所（NICE）说：治疗晚期肝癌的索拉非尼不能用在NHS上，虽然其在临床上有效，其副作用也是可耐受的（主要是手足综合征和腹泻），但此药物太过于昂贵，不符合成本效益，经NICE计算，患者每存活一个生命质量年需要花费52000英镑，远远高于NICE所定的30，000英镑/QALY标准。武警重庆总队医院肝胆胰脾外科李广阔

        根据2009英国新的药品价格调控计划PPRS，拜耳若降低索拉非尼价格，则能用在NHS。当出现新的证据表明此药物提供患者足够疗效时，拜耳可以再次提高价格。英国癌症研究所这样和《柳叶刀》说：如果他们（拜耳）对药物的临床疗效有信心，就应该降低药物价格。

        英国的肿瘤学专家现在面临的难题是：那些需要索拉非尼且索拉非尼有效的晚期肝癌患者无法获得。如果肿瘤学家能够说服拜耳降低药物价格，他们将可以为患者提供更多的服务。

多吉美介绍：

        索拉非尼是分子靶向治疗药物，它是一种口服的新型信号转导抑制剂，综合两种抗癌途径Raf/MEK/ERK信号通路和VEGFR、PDGFR，达到抑制肿瘤细胞增殖、抗血管生成目的。索拉非尼使患者的中位总生存时间比对照组延长2.8个月之多，中位至疾病进展时间延长2.7个月，同时疾病控制率更高。

        2005年12月经美国食品药品局（FDA）批准作为治疗晚期肾癌的一线药物上市。

        2007年10月30日　欧洲批准多吉美（索拉非尼）用于治疗肝癌。

        2007年11月19日　美国FDA批准多吉美（索拉非尼）用于治疗不能切除的肝癌。

        2008年NCCN指南推荐多吉美（索拉非尼）作为晚期肝癌的标准治疗。

        中国SFDA将于近期批准多吉美（索拉非尼）用于肝癌治疗。

        参考文献：《the Lancet》2009；374：1794