目前治疗进行性肌营养不良的治疗措施（5)

    1. 阻断“制肌蛋白(myostatin，简称myst)”：是DMD发病后期产物，属于蛋白的转型生长因子一B家族中的一员，能调节多种细胞类型的增殖和分化，又称生长与分化因子一8(GDF一8)，对肌卫星细胞具有最典型的既抑制增殖又抑制分化的双重负性作用。Myst能调高细胞周期蛋白(cyclin)依赖性激酶的抑制物表达，导致这种激酶表达的下降，故肌卫星细胞产生Myst后即处于静止期，从细胞周期中G 期的G。到S期都被抑制，并从细胞周期中撤出，结果肌细胞的大小和数目均无从增加。若使myst基因发生无效突变(null mutation)，myst即失效，肌细胞乃增殖和分化，促进肌肉再生。同样，注入抗myst剂于实验动物腹腔后，肌容量及肌力俱增，且无副作用。按这一思路和措施治疗DMD／BMD，颇有前途。现在试用雌激素抑制剂(follistatin)及其相连基因产物作实验治疗中。深圳市儿童医院神经内科韩春锡

    2. 肌内输入促细胞分裂剂(mitogens)：用IGF一1治疗DMD时，除因加速蛋白合成外，还能促进肌卫星细胞的分裂。所以，用一种糖基化细胞因子一白血病抑制因子(1eukemia inhibitory factor，LIF)，也能促进细胞、特别是包括胚胎期干细胞在内的未分化细胞的分裂，因而能刺激DMD时肌细胞增殖，提高肌肉的再生及修复能力。此外，对‘去神经’后肌萎缩也有防止作用，故也用于治疗SMA。这一实验结果令人鼓舞，用LIF后肌原细胞增殖加速，而肌纤维的大小并无改变，这正是治疗肌营养不良所需。但不良副作用仍未解决，而用小剂量、从渗透压泵定量输入，可能较为妥当，即使长期使用仍较完全、有效。