- 患有家族史的帕金森叠加综合症怎么办?
- 作者:杨君祥|发布时间:2009-04-24|浏览量:610次
患者:你好,我今年40岁,女,从38岁那年开始我就知道自己已经遗传了母亲家族遗传病,基本症状就是帕金森叠加综合症所描述的那样, 没有系统的治疗过,因为知道是遗传病。想了解国际上最新的关于帕金森叠加综合症的治疗情况。保守治疗需要医生的建议,是哪些?非常感谢您!湖州市第三人民医院神经内科杨君祥
湖州市第三人民医院神经内科杨君祥:如果是帕金森叠加综合症,只能是对症治疗,如果是遗传病,最好的办法就是基因治疗。
患者:谢谢大夫的答复,您能在百忙中回答我的提问,我真的很感动,请问基因治疗具体有些什么方法?能根治吗?谢谢!
湖州市第三人民医院神经内科杨君祥:在美国,以腺相关病毒为载体、以谷氨酸脱羧酶为靶标、以立体定向局部脑注射为移植途径的基因治疗帕金森病患者的试验正在进行当中。 帕金森病基因治疗面临的首要问题是靶标的选择。第一类靶标为多种参与DA代谢的酶,第二类靶标是各种神经生长因子,主要包括胶质源性神经生长因子(GDNF)和脑源性神经生长因子(BD鄄NF)。第三类靶标则为基因转导阻断凋亡的发生过程,有多重环节可干预。 目前,基因移植途径包括向黑质纹状体导入治疗基因,通过间接体内和直接体内两种方法。前者是在体外用携带治疗基因的表达载体转染培养细胞后再移植于脑内,比较热门的是将目标基因转致各种干细胞后再移植,期望兼顾到基因治疗和干细胞治疗;后者是将携带治疗基因的表达载体直接注射于脑内,以达到治疗PD的目的。