MDS 5q-综合征的福音

沙利度胺衍生物雷利度胺（Revlimid）是4－氨基－戊二酰亚胺类似物，抑制TNF-α和其他炎性因子作用更强，对T淋巴细胞活化和抑制血管增生更明显。雷利度胺没有沙利度胺的对神经系统的毒性作用，但是有骨髓抑制。雷利度胺的作用机制尚未完全阐明。雷利度胺治疗MDS尤其5q-效果显著。山东中医药大学附属医院血液病科崔兴

最近4个雷利度胺临床试验，治疗了168例5q-病人长期随访结果显示：治疗前不依赖输血的病人疗效能够持续，中位持续时间2.2年，部分病人超过5年。多因素分析预示雷利度胺治疗后，能够长时间脱离输血病人的临床特征（包括5q-综合征）有：红细胞输注少于4u/8周，IPSS低危组，年龄<70岁，ECOG分值较低。在所有能够预测总生存的多项参数中，细胞遗传学缓解是预示生存延长比较有意义的指标（HR＝5.295，P<0.001）。实际上，Kaplan-Meier评估经过校正了初诊至雷利度胺开始治疗时间的总生存的变量中，细胞遗传学达到部分缓解和完全缓解者（N=90）较无效（NR）及不能评估的（NE）病人（N＝78）生存明显延长（中位时间，没有达到，相对＝28月；P<0.0001），预计10年生存率：细胞遗传学有效者为78％，细胞遗传学无效和不能评估者4％。毋庸置疑，遗传学缓解的MDS患者较NR/NE可以避免进展为AML，雷利度胺治疗后遗传学有效的MDS10年进展为白血病的风险是15％，NR/NE为67％（P<0.01）。虽然这些这些数据是回顾性的，但是已经提示雷利度胺能够扭转MDS自然病程，可能能够延长有复杂异常染色体病人的生存时间。